Дефицитът на кисела сфингомиелиназа (ДКСМ) е рядко наследствено заболяване, което засяга 1 на 250 хиляди души и води до увреждане на редица органи и системи. Хората с това състояние изпитват различни симптоми, които влошават качеството им на живот – от болки и подуване на корема (заради увеличени далак и черен дроб), кръвоизливи и анемия – до неврологични, и дори животозасташаващи