Портал на Пациента

НЕ СИ САМ!

Д-р Емил Анков Спасов: В лечението на хемофилията възлагаме най-много надежди на генната терапия

Д-р Емил Спасов е хематолог в Клиниката по клинична хематология на УМБАЛ „Св. Георги” в Пловдив.

Завършва медицина през 1990 г. във ВМИ – Пловдив. През 1995 г. придобива специалност „Вътрешни болести”, а през 1998 г. специалност „Клинична хематология”. От 1999 г. е главен асистент към I-ва катедра по Вътрешни болести, секция хематология на Медицинския университет в Пловдив. От 2004 г. е „Административен главен асистент” на Хематологичната клиника. През 2017 г. придобива научно- образователна степен „Доктор” към Факултет обществено здраве на Медицинския университет – София. Провел е специализации в областта на стволовоклетъчната трансплантация в Улм (Германия), Ерусалим (Израел), както и лекционен курс по програма Еразъм. Научните му интереси са в областта на стволовоклетъчна трансплантация, лимфопролиферативни заболявания, миелопролиферативни неоплазии, редки заболявания, организация на здравеопазването и др. Автор е на над 80 научни пубикаци в български и чуждестранни списания, участия в национални и международни конгреси, симпозиуми и авторски колективи на учебни помагала. Член на групата по лимфопролиферативни неоплазии към Българското медицинско сдружение по хематология (БМСХ), член на Европейската асоциация по хематология (EHA), член на Световната хемофилична асоциация (WHA).

По повод конференцията „Хематологията – успехи и предизвикателства” на 27 септември в Пловдив д-р Спасов коментира новостите за Портал на пациента.

– Д-р Спасов, какво се подобри в последните години в лечението на левкемиите?

– Имаме голям пробив в лечението на хроничните левкемии. От 2001 г. разполагаме с медикамент – тирозинкиназен инхибитор, който силно удължи преживяемостта на пациентите. Благодарение на този медикамент средната преживяемост, която беше 2 до 4 години преди 2000 г., се увеличи  на 10 г. Даже ~70% от пациентите живеят след десетата година от старта на лечението, а ~ 60% от пациентите с хронична миелоидна левкемия живеят 15 години. Това можем да твърдим със сигурност на базата на изследванията, обхващащи 15-годишен период на наблюдение. Този медикамент направи революция при терапията на хроничните миелоидни левкемии. Що се отнася до острите левкемии, там все още нямаме съществени промени в терапевтичните опции. В тази област също излязоха доста новости, но не се съобщава съизмеримо увеличаване продължителността на живота. Алогенната  трансплантация (на дарителски  стволови клетки), остава „златен стандарт” в лечението на тези пациенти в световен мащаб. За радост вече активно се работи и в България. Има три работещи центъра,  два  в София и един във Варна. В Пловдив от над три години извършваме автоложна трансплантация, но с подобрение на материалната база се надяваме да започнем и алогенна. Това дава възможност и на български пациенти с остри левкемии да получават навреме алогенна трансплантация у нас, а не да чакат финансиране за чужбина.

– На каква тема ще бъде вашата презентация на конференцията „Хематология – успехи и предизвикателства”?

– Ще представя  нов тип комбинирана терапия с моноклонално антитяло – първа линия при болеста на Ходжкин, която е вид лимфом (рак на лимфните възли). Заболяването е с два възрастови пика – около 30 и 60 години. Имаме сравнително добра преживяемост на пациентите. При стандартното лечение в ремисия влизат 70 – 80% от тях, а 70 – 80% от влезлите в ремисия оздравяват – при тях има свободна от болест преживяемост над 10 години. За 15 – 20% от пациентите с релапс/рефрактъри Ходжкинов лимфом се налага разнообразна и обемна терапия, включително и с моноклонални антитела. Тези антитела навлязоха преди 3 – 4  г. в лечението на ходжкиновия лимфом, а от тази година влизат като първа линия  при болни в четвърти стадий. Имаме пациентка, която лекуваме по този начин, провеждаме пети курс терапия и се надяваме да успеем да я излекуваме. 

 Моноклоналните антитела навлязоха първоначално като поддържаща терапия след автоложна трансплантация, каквато в Пловдив провеждаме рутинно в последните години на този контингент болни.

– Какви са новостите и проблемите в лечението на хемофилията?

– Проблемите бяха в миналото – нямахме достатъчен набор и количество от медикаментите. Използвахме основно препарати от човешка плазма за заместителна терапия с фактори на кръвосъсирването. В последните  години разполагаме с разнообразие от нови медикаменти, най-вече рекомбинантни фактори на съсирването, които се използват при  ~ 70% от пациентите под 12-годишна възраст. От тази година ги използваме и при възрастните пациенти, и то в режим профилактика. Режимите са два – при нужда и профилактичен. По-новите рекомбинантни медикаменти изключват напълно възможността пациентите да се инконтаминират с хепатитни вируси и ХИВ, както се случваше  с пациентите, лекувани в миналото с продукти от кръвна плазма. Почти 70% от тях са позитивни за хепатит В и хепатит С.

Рекомбинантната технология дава възможност и за удължаване на плазмения живот на медикаментите, с което значително се  подобрява качеството на живот на пациентите.

– Обяснете  как точно рекомбинантните медикаменти подобряват качеството на живот на пациентите?
– С
така нареченото пегилиране или фузиране на гени се удължава продължителността на плазмената концентрация на медикамента. Вместо да го инжектираме всеки ден или през ден, ние го правим веднъж или два пъти седмично. Това е голямо улеснение за хората с хемофилия, които през целия си живот третират вените си с инжекции. Освен това вече имаме и термостабилни медикаменти. Те остават биологично активни при „стайна” – до 25° температура, без да се изисква  хладилна среда.  По този начин пациентите могат да си ги носят навсякъде със себе си и да бъдат социалноактивни. На практика 80% от хората с хемофилия са обучени и си прилагат сами медикамента, както диабетиците си инжектират инсулина. Тези нови медикаменти подобряват значително качеството на живот и дават възможност на младите и социалноактивните да водят съвсем нормален живот, дори да спортуват активно.

Като медицински експерт на комисията към НЗОК, която утвърждава протоколите за антихемофилни медикаменти, смея да твърдя, че пациентите ни разполагат с напълно достатъчно количество и качество медикаменти за едно модерно лечение.

– А продължават ли да се увреждат ставите на тези хора от честите кръвоизливи?
За жалост, част от тях, които имат тежка форма на хемофилия, кървят често от детска възраст и получават увреждания на ставите. Само че не получават тези тежки анкилози от миналото, които ги инвалидизираха и в зряла възраст ги оставяха на инвалидна количка. Сега може да се наблюдават рядко по-леки увреждания на ставите, които не възпрепядстват пациентите да са социалноактивни и да живеят нормално. Още повече имаме значително подобрение и в рехабилитацията на тези пациенти.

В последните 3 – 4 г. фармаиндустрията разработи доста нови медикаменти, които действат по така наречения байпас механизъм. Тоест заобикалят стандартния път на действие при липсващ ендогенен фактор  на съсирване в серума и дори при подкожно приложение дават много добър ефект. По този начин и пациентите ни с най-тежките хемофилии с наличие на инхибитори срещу факторите на кръвосъсирване получават ефективно повлияване.

В терапията на хемофилия в близко бъдеще очакваме много новости, като най-много надежди се възлагат на генната терапия. При нея с помощта на деактивирани хепатотропни вирусни праймери (водачи) вкарваме РНК, която е част от коагулационен фактор. По този начин в организма на болния започва да се произвежда коагулационен фактор, като концентрацията му в серума се вдига с 15 до 30%. Това е напълно достатъчно за ребалансиране на хемостазата. След такава инжекция около година и половина или повече пациентът с хемофилия няма нужда от заместваща терапия. Генната терапия все още е в режим на изпитания, но се надяваме в близките 1 – 2 години да я видим в клиничната практика.      

Автор: Портал на пациента

Снимка статия: iStockphoto

ПРОЧЕТЕТЕ ОЩЕ