В продължение на десетилетия идеята за регенериране на увредени органи се смята за научна фантастика и може да се види само в сериала „Стар Трек“, където хапче предизвиква израстването на нов бъбрек. Тази визия обаче вдъхновява учените от Scripps Research. И въпреки многото неуспехи, изследователите постигат проб в регенеративната медицина, използвайки вродените системи за възстановяване на тялото. Учените принуждават стволови клетки да поправят вече настъпили увреждания на органи. За разлика от по-старите методи, които извличат и препрограмират стволови клетки в лаборатории, новата методика стимулира вродените механизми за възстановяване на тялото.
Заболявания като белодробна фиброза, сърдечна недостатъчност и остеоартрит увреждат органи като белите дробове, сърцето и ставите. Обикновено лекарите търсят терапии за облекчаване на симптомите и предотвратяване на по-нататъшните увреждания. След 30 години изследвания и тестове е постигнат пробив, който е с потенциала да даде на тялото собствен лечебен фактор.
Учените отдавна са пленени от идеята стволовите клетки да се използват в регенеративната медицина. Стволовите клетки са ценени заради уникалната си способност да се диференцират във всякакъв клетъчен тип, действайки като спешен екип за възстановяване на тялото. Традиционните подходи в миналото се фокусират върху извличането на тези клетки, препрограмирането им в лаборатории и повторното им имплантиране. Този процес е съпроводен с технически и етични проблеми, което прави изследванията почти невъзможни. Сега е в ход промяна на парадигмата.
Учени от Scripps Research в Калифорния изцяло загърбват лабораторните манипулации. Вместо това те разработват лекарства, които активират ендогенни стволови клетки (които вече се намират в органите), за да регенерират тъкани. „Нашата цел е да дадем на пациентите хапче или инхалатор, който да стартира собствените механизми за възстановяване на тялото им“, казва проф. Пийт Шулц, главен изпълнителен директор на Scripps Research. Този подход наскоро постигна успех във възстановяване функцията на увредени бели дробове и на увреден сърдечен мускул.
Вдъхване на нов живот на увредената тъкан
Хроничните белодробни заболявания като идиопатична белодробна фиброза (ИБФ) и ХОББ засягат над 500 милиона души в световен мащаб, оставяйки пациентите в терминален стадий зависими от кислородни апарати и чакащи ред за белодробна трансплантация. Над 16 милиона американци имат ХОББ, а съществуващите лечения само облекчават симптомите. Scripps Research разработи революционно инхалаторно лекарство, наречено CMR316, което е насочено към клетки от алвеоларен епител тип 2 (AEC2). Лекарството регенерира газообменна тъкан, обръщайки процеса на фиброза при мишки и свине. В проучвания върху мишки седмичните дози от лекарството намаляват фиброзата с 50% в рамките на един месец, като превръщат увредената в здрава тъкан. Проучванията за безопасност при хора започват през 2024 г., като плановете са до края на 2025 г. и хора с идиопатична белодробна фиброза да бъдат включени в клинични изпитвания. Изследователят от Йейл проф. Маурицио Киочиоли, който картографира поведението на белодробните стволови клетки, нарича подхода „трансформативен“, но предупреждава, че човешката биология може да реагира по различен начин: „Виждали сме как стволовите клетки мигрират и се преоформят по време на възстановяването, фактори, които трябва да вземем предвид.“
Изцеление на сърца след инфаркт
Сърдечните заболявания са водеща причина за смърт в света, а оцелелите пациенти остават с трайни увреждания, които сегашната медицина не може да поправи. Сърдечната терапия на учените от Scripps Research представлява хидрогел, инжектиран в перикарда (защитната торбичка на сърцето), за да реактивира спящите стволови клетки. При прасетата лечението възстановява 30% от загубената функция след инфаркт. Това е достатъчно, за да трансформира изтощеното сърце в почти здраво, способно на нормална дейност.
Кардиологът д-р Ричард Стак, който съветва учените от Scripps Research, отбелязва: „Сегашните лечения спасяват животи, но не поправят щетите. Възстановяването на функционална тъкан би било квантов скок в медицината.“ Изпитванията върху хора са насрочени за 2027 г. в очакване на одобрение от FDA.
Предизвикателства
Не всички органи се оказват еднакво отзивчиви. Лекарство на Scripps Research, предназначено за регенериране на хрущяла на коляното, не преминава успешно изпитания върху хора през 2024 г., въпреки успеха си при животни. „Ставите имат сложна клетъчна среда. Това, което работи при мишки, невинаги действа и при хора“, обяснява проф. Шулц. Инжектираните лекарства не издържат достатъчно дълго в ставите, за да доведат до значими разлики. Този неуспех подчертава един важен фактор: реакциите на стволовите клетки на органите варират от организъм до организъм, което означава, че лечението изисква персонализиран подход.
Как се откриват тези лечения
В Scripps Research учените започват амбициозен процес на скрининг, включващ тестване на милиони потенциални лекарствени молекули. Целта е да се открият съединения в лекарствените молекули, които биха могли да активират спящите възстановителни клетки на тялото. Екипът търси специално молекули, способни да стимулират ендогенни стволови клетки (които естествено се намират в органите), вместо да разчитат на външни трансплантации. Усилията им се отплащат. Изследователите успешно идентифицират съединения, които разширяват популациите на здрави стволови клетки във важни органи, особено белите дробове, сърцето, ставите и очите. Това откритие представлява „гигантска стъпка към известната сцена от „Стар Трек“, където д-р Маккой подава на пациент едно хапче, за да си отгледа нов бъбрек“ – по думите на директора на центъра за регенеративна медицина в USC д-р Чък Мъри.
Терапиите със стволови клетки имат опетнена репутация поради недоказани „чудодейни лечения“ и клиники измамници. Докато настоящите изследователи наблягат на строги тестове. Основна грижа за учените е да предотвратят риска от рак. Прекомерното стимулиране на стволовите клетки може да предизвика неконтролиран клетъчен растеж или рак. Учените обаче са сигурни в липсата на нежелани реакции към лечението в по-малки проучвания за безопасност. Изследвания при прасета не откриват абнормни клетки в сърцето или в други органи.
Истинското предизвикателство е леченията да подобрят възстановяването, без да предизвикат нежелани реакции. Новите сърдечни клетки трябва да се синхронизират перфектно със съществуващата тъкан, за да предотвратят опасни сърдечни аритмии. Изпитванията сега дават приоритет на безопасността. Необходими са дългосрочни изследвания върху хора, за да се потвърдят ползите.
Ако бъдат успешни, тези терапии биха могли да трансформират лечението на заболявания като ХОББ, белодробна фиброза и сърдечна недостатъчност. Това са състояния, при които стопирането на уврежданията в момента е най-добрият вариант за лечение. Както отбелязва проф. Пийт Шулц, главен изпълнителен директор на Scripps Research, „Обратното развитие на уврежданията към здрава тъкан ще промени коренно начина, по който мислим за лечението на болестите“.
Ако изпитванията са успешни, първите регенеративни лекарства биха могли да дебютират до 2035 г., първоначално за терминални състояния като идиопатична белодробна фиброза (ИБФ). За милиони хора с хронични заболявания обещанието за възстановяване, а не само за лечение, предлага възможност да си върнат активния живот. „Ние не просто удължаваме живота. Ние пренаписваме това, което медицината може да постигне“, категоричен е д-р Чък Мъри.
Източник: theheartysoul.com
